FDA одобрило первый препарат для лечения мышечной слабости при СМА
FDA одобрило первый препарат для лечения мышечной слабости при СМА Эффективность препарата подтвердили результаты исследования SAPPHIRE с участием 188 пациентов с СМА 2-го или 3-го типа, которые не могли самостоятельно ходить. Через 52 недели у пациентов на апитегромабе двигательные функции улучшились на 2,2 балла по шкале Хаммерсмита по сравнению с группой плацебо. Заметное улучшение в 3 балла получили 34,2% пациентов против 13,5% на плацебо. Среди частых побочных эффектов регулятор отметил инфекции верхних дыхательных путей, рвоту, кашель и головную боль. Специалисты FDA также предупредили о росте риска переломов, которые подтвердили у 9% пациентов против 2% в группе плацебо. Кроме того, препарат может негативно повлиять на репродуктивную функцию. При СМА из-за мутации в гене организм вырабатывает недостаточно белка SMN, что приводит к повреждению двигательных нейронов, мышечной слабости и атрофии. Существующая терапия воздействует на этот белок и помогает сохранять двигательные нейроны, а новый препарат действует непосредственно на работу мышц. Он блокирует миостатин – белок, который блокирует рост мышечной ткани. Инфузии можно проводить в больнице, специальном центре или дома. 📍 Будни медицины в MAX