🧬 Можно ли воспроизвести эффект «берлинского пациента» без донора?
🧬 Можно ли воспроизвести эффект «берлинского пациента» без донора? История «берлинского пациента» Тимоти Рэя Брауна показала, что изменение рецептора CCR5 может сыграть ключевую роль в борьбе с ВИЧ. В 2007 году Браун получил трансплантацию костного мозга от донора с редкой мутацией CCR5-Δ32. После пересадки в его организме сформировались клетки, устойчивые к ВИЧ, а после отмены терапии вирус больше не обнаруживался. Однако найти подходящего донора с такой мутацией крайне сложно. Поэтому российский проект AGCT (Advanced Gene & Cell Technologies) при поддержке Фонда генетических инноваций предлагает воспроизвести этот эффект с помощью генетического редактирования собственных клеток пациента. Как работает подход: 🧬 Сначала получают гемопоэтические стволовые клетки пациента — предшественники клеток крови и иммунной системы. ✂️ Затем с помощью дизайнерских нуклеаз CCR5-Uco-TALEN нарушают работу гена CCR5. 🔬 После отредактированные клетки возвращают в организм. Они должны прижиться и дать начало новым клеткам крови, среди которых будут иммунные клетки с выключенным CCR5. Идея заключается в том, чтобы не просто подавлять ВИЧ препаратами, а изменить клетки иммунной системы так, чтобы вирусу было сложнее их заражать. На сегодняшний день AGCT завершил доклинический этап разработки: исследователи проверили эффективность редактирования, возможные нецелевые изменения ДНК и долгосрочную безопасность подхода на животных моделях. Следующий шаг — получение госпитального исключения, после которого технология сможет перейти к применению у пациентов. На первом этапе планируется лечение пяти человек. Сможет ли редактирование CCR5 воспроизвести эффект «берлинского пациента»? Пока это открытый научный вопрос. Ответ должны дать клинические исследования. Если подход подтвердит безопасность и эффективность, он потенциально может приблизить медицину к длительной ремиссии ВИЧ без постоянной антиретровирусной терапии. 🔜 Узнать подробнее о проекте AGCT