Впервые в истории врачи ввели генную терапию прямо в мозг младенца с редкой формой насл... — 10 июня 2026 г. в 07:26:31.424
Впервые в истории врачи ввели генную терапию прямо в мозг младенца с редкой формой наследственной эпилепсии Восьмимесячный ребенок стал первым пациентом в мире, получившим такое лечение. Причиной болезни стала мутация гена WWOX, вызывающая синдром WOREE - тяжелую эпилептическую энцефалопатию, которая плохо поддается терапии и часто приводит к серьезным нарушениям развития. Первые приступы у малыша появились уже в возрасте шести недель. Более десяти лет ученые изучали роль WWOX и создали генную терапию, доставляющую в нейроны здоровую копию гена. В опытах на животных такой подход снижал частоту приступов и повышал выживаемость. Теперь метод впервые применили у человека. Спустя месяц после процедуры ребенок остается в стабильном состоянии, а опасные для жизни приступы не возвращались. 🧬 Исследователи называют результат важным шагом в лечении редких генетических заболеваний мозга, однако подчеркивают: необходимы дальнейшие наблюдения и клинические исследования. Геноаналитика | Мой Ген | Подписаться Лаборатория «Геноаналитика»