Орфанные препараты: зачем нужны лекарства для редких заболеваний
Орфанные препараты: зачем нужны лекарства для редких заболеваний Орфанными называют препараты, которые создают для диагностики или патогенетического лечения редких заболеваний — то есть для воздействия на механизмы их развития. Само слово происходит от английского orphan, «сирота»: исторически такие болезни оставались без внимания фармацевтической индустрии, потому что потенциальных пациентов мало, а разработка лекарства требует огромных вложений. Первый специальный закон для поддержки таких разработок появился в США в 1983 году. Сейчас орфанные препараты занимают заметное место на мировом фармрынке, а их продажи растут быстрее рынка в целом. Что важно знать Статус орфанного препарату присваивает регулятор, а критерии зависят от страны. В США редким считается заболевание, которым страдают менее 200 тысяч человек. В России — заболевание с распространённостью не более 10 случаев на 100 тысяч населения. Этот критерий закреплён в законе, а перечень редких заболеваний формирует и регулярно обновляет Минздрав. По разным оценкам, в России с орфанными заболеваниями живут около 2 миллионов человек, из них 1,5 миллиона — дети. Создание нового лекарства обычно занимает около десяти лет. Для редких болезней задача особенно сложна: участников для клинических исследований мало, а расходы остаются высокими. По некоторым оценкам, капитализированные затраты на разработку одного орфанного препарата могут достигать 2,6 млрд долларов. Где риск Чтобы компании брались за такие разработки, государства предлагают стимулы. В США это, в частности, семь лет рыночной эксклюзивности, налоговые кредиты на клинические исследования и исследовательские гранты. В Евросоюзе период эксклюзивности составляет десять лет, в Японии действуют субсидии и ускоренная программа для инновационных препаратов. Но у этой системы есть обратная сторона — высокая цена терапии. Исследование 2023 года показало: медианная стоимость годового курса орфанным препаратом, одобренным в 2017–2021 годах, превышала 218 тысяч долларов. Для неорфанных лекарств она составляла менее 13 тысяч долларов. В России обеспечение детей такими лекарствами во многом ведёт фонд «Круг добра», созданный в 2021 году. Он закупает дорогостоящие препараты, включая незарегистрированные в стране. По данным на 2026 год, для 110 орфанных заболеваний доступны 133 лекарственных препарата. Материал носит информационный характер и не заменяет консультацию врача.