P

PCR.NEWS | медиа о биомедицине для ученых, врачей и бизнеса

Новости · 31 июля 2026 г.

Открыть канал в MAX

Клеточная терапия миодистрофии Дюшенна прошла фазу 3 КИ, но подверглась критике со стор...

Клеточная терапия миодистрофии Дюшенна прошла фазу 3 КИ, но подверглась критике со стороны FDA В The Lancet вышли результаты фазы 3 клинического испытания клеточного препарата дерамиоцел от Capricor Therapeutics для терапии миодистрофии Дюшенна (HOPE-3). Дерамиоцел получают из донорских человеческих сердец, которые не подходят для трансплантации. В ходе испытания 54 пациента (10 лет и старше) получали дерамиоцел, а 52 — плацебо в течение года. Терапия замедлила ослабление скелетных мышц на 54%, а развитие сердечной дисфункции — на 91%. Однако эксперты FDA заявили, что исследование не достигло заранее определенных первичных и вторичных показателей эффективности, а компания изменила методику измерения основных результатов. Компания Capricor Therapeutics ответила, что проверка FDA основывалась на неподписанной, неполной и устаревшей внутренней версии отчета. Подробнее PCR․NEWS в ВК | PCR․NEWS в Дзен