Полезные новости из мира медицины ⬇️ — 1 октября 2026 г. в 03:30:03.162
Полезные новости из мира медицины ⬇️ 📌Гемофилия B у подростков: один укол вместо пожизненных инъекций Китайские исследователи совместно с биотехнологической компанией-производителем испытывали новый препарат для лечения гемофилии В. Гемофилия B (или болезнь Кристмаса) — это один из видов гемофилии, когда кровь не сворачивается, потому что нет фактора IX — белка, необходимого для свертывания. Чтобы выжить, людям приходится пожизненно делать регулярные внутривенные инъекции концентрата недостающего фактора. Ученые проверяли, может ли однократное введение препарата заставить организм самостоятельно вырабатывать фактор свертывания крови, чтобы уменьшить кровотечения и необходимость регулярных инъекций. Испытуемым (11 подросткам с тяжелой и среднетяжелой формой болезни) ввели вирусный вектор с геном фактора IX. Препарат доставил в клетки печени ген, благодаря которому организм начал вырабатывать недостающий белок. За подростками наблюдали 52 недели. У участников значительно выросла активность фактора IX и полностью исчезла потребность в заместительных инъекциях. Средняя частота кровотечений снизилась с 13,9 до 0,5 эпизода в год.. Необходимы дальнейшие испытания, хотя препарат уже проверяли в более поздних фазах на взрослых. 📌Генная терапия впервые вылечила редкий синдром Итальянские ученые научились исправлять поломанный ген в организме, который вызывает неизлечимый синдром Вискотта-Олдрича. Это редкое врожденное генетическое заболевание, при котором мутация в гене WAS ломает работу сразу двух систем: защитных иммунных клеток и тромбоцитов, отвечающих за свертываемость крови. Представьте: иммунная система ребенка дает постоянные сбои и не справляется с инфекциями, а любая банальная ссадина или ушиб грозят опасным кровотечением. Плюс ко всему у больного развивается атопический дерматит. Исследователи рассказали о результатах клинических испытаний генной терапии, которая «исправляет» собственные клетки-предшественники крови пациента. То есть у больного человека забирают собственные стволовые клетки, исправляют в них ген и возвращают обратно. В исследовании участвовали 27 человек (это в принципе редкое заболевание), в основном маленькие дети до 3 лет: самому младшему был 1 год, самому старшему — 35 лет. За ними наблюдали около 6 лет. В испытаниях у людей с тяжелой формой заболевания после терапии восстановилась работа иммунной системы, нормализовался уровень тромбоцитов, а потребность в заместительной терапии исчезла: выживаемость составила 96% после лечения существенно уменьшилось число тяжелых инфекций; у детей стало меньше кровотечений средней и высокой степени тяжести; эффект сохранялся при длительном наблюдении. Результаты выглядят обнадеживающе: однократная генная терапия смогла надолго уменьшить главные проявления синдрома. До сих пор единственным шансом была пересадка костного мозга, но с рисками отторжения и пожизненной иммуносупрессией. Если было интересно,ставьте ❤️