Прорыв в лечении глухоты — 4 мая 2026 г. в 15:24:00.187
Прорыв в лечении глухоты В США зарегистрирована первая в мире генная терапия для лечения наследственной глухоты. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило препарат Otarmeni (lunsotogene parvec), разработанный компанией Regeneron Pharmaceuticals. Терапия направлена на устранение генетической причины заболевания – дефицита белка отоферлина, необходимого для передачи звуковых сигналов от внутреннего уха к мозгу. Препарат доставляет рабочую копию гена непосредственно в клетки улитки с помощью вирусного вектора. По данным клинических исследований (фазы I-II, CHORD), у 9 из 12 пациентов было зафиксировано клинически значимое улучшение слуха. Один участник достиг практически нормального уровня восприятия звуков, остальные начали различать речь и окружающие шумы, тогда как до лечения были полностью глухими. Процедура введения препарата сопоставима с операцией по установке кохлеарного импланта, однако в отличие от него генная терапия воздействует на причину заболевания, а не компенсирует её. Наследственная глухота, связанная с мутациями гена отоферлина, встречается относительно редко, но часто диагностируется с задержкой из-за отсутствия раннего генетического тестирования. Появление таргетной терапии может изменить подход к ведению таких пациентов, сместив акцент на раннюю диагностику и этиотропное лечение. Производитель заявил о намерении предоставлять препарат пациентам бесплатно на начальном этапе внедрения. Подписывайтесь на Профессия – педиатр