В Университете «Сириус» разработали новые подходы к лечению наследственных заболеваний — 16 июля 2026 г. в 14:00:05.601
В Университете «Сириус» разработали новые подходы к лечению наследственных заболеваний Учёные работают над новыми методами лечения тяжёлых наследственных заболеваний, таких как слепота и гемофилия. Сотрудники направления «Генная терапия» Университета «Сириус» совершенствуют аденоассоциированные вирусы (AAV) — инструменты доставки терапевтических генов в клетки человека. Им уже удалось добиться прогресса в трёх направлениях: ▫️повысить безопасность вирусных векторов за счёт новых методов контроля качества; ▫️восстановить работу митохондрий в клетках сетчатки при нейропатии Лебера; ▫️успешно протестировать технологию точного редактирования генома для лечения гемофилии B. Для повышения безопасности терапии учёные внедрили строгий контроль качества вирусных векторов, отсеивая партии с опасным дисбалансом белков капсида. При лечении нейропатии Лебера исследователи встроили здоровую копию гена ND4 в ядро клетки со специальным адресным «маячком». Эксперименты на органоидах сетчатки подтвердили, что этот подход успешно восстанавливает работу митохондрий. Для терапии гемофилии B протестированы два метода: точное прайм-редактирование мутации и отключение тормозящего гена антитромбина. Хотя прямое редактирование даёт более качественный белок, их комбинация остаётся перспективной. В перспективе эти технологии позволят заменить регулярные инъекции однократной процедурой, воздействующей на первопричину болезни.