FDA одобрило CRISPR-терапию серповидноклеточной анемии и бета-талассемии с двух лет — 14 июля 2026 г. в 13:24:00.448
FDA одобрило CRISPR-терапию серповидноклеточной анемии и бета-талассемии с двух лет Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) расширило показания к проведению CRISPR-терапии серповидноклеточной анемии и бета-талассемии — теперь ее можно применять у детей с двухлетнего возраста, говорится в пресс-релизе компании Vertex Pharmaceuticals. Препарат эксагамглоген аутотемцел показан при серповидноклеточной терапии с повторными вазоокклюзионными кризами и зависимой от переливаний крови бета-талассемии. Лекарство выключает ген BCL11A, который в норме подавляет выработку фетального гемоглобина после рождения, и эта форма гемоглобина замещает собой дефектную, беря на себя функции доставки кислорода. Оно стало первой одобренной терапией на основе системы редактирования генома CRISPR-Cas, изначально ее разрешалось применять с 12-летнего возраста. Решение управления основано на результатах испытаний CLIMB SCD‑151 и CLIMB THAL‑141: после терапии эксагамглогеном аутотемцелом ex vivo у пациентов нормализовался гемоглобин, у больных серповидноклеточной анемией прекратились вазоокклюзионные кризы, а при бета‑талассемии исчезла потребность в переливаниях.