Китайские ученые из Пекинского университета нашли способ выключать гены, не разрезая ДНК.
Китайские ученые из Пекинского университета нашли способ выключать гены, не разрезая ДНК. Они делают это с помощью белка Cas12m, который нашли в термофильной бактерии Pelomicrobium methylotrophicum. Обычный CRISPR режет нуклеотидную последовательность, а этот товарищ просто садится на ДНК и блокирует работу гена через эпигенетические метки — безопаснее и без риска случайных разрезов. Проблема была в размере: классические редакторы вроде dCas9 слишком громоздкие для аденоассоциированного вируса, который тащит в клетку всего около 4,7 килобазы. Китайцы ужали белок до 581 аминокислоты, добавили CRISPRoff-систему и упаковали все это в один AAV-вектор. В человеческих клетках конструкция под названием xCas12m-CRISPRoff успешно глушит вирус гепатита В, а в организме мыши однократная инъекция снижает уровень HBeAg, HBsAg и вирусной ДНК в сыворотке. Самое приятное в новости — эффект держится до 266 дней, что для хронического гепатита В звучит почти как научная фантастика. Пока это все эксперименты на мышах, а не на людях, и клинические испытания еще впереди. Однако концепция «одна инъекция — и вирус замолчал» выглядит куда привлекательнее, чем пожизненная терапия. Так что CRISPR в наше время учится не только резать, но ещё и тихим шепотом уговаривать гены призаткнуться. Источник: Yu, T. Structure-guided discovery and engineering of miniature CRISPR-Cas12m for epigenome editing / T. Yu, M. Ji, D. Yu [et al.] // Nature Structural & Molecular Biology. — 2026. — 16 September. — DOI: 10.1038/s41594-026-01574-3. — URL: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/42749924/