Ученые создали кур, способных нести яйца, которые спасают жизни! И это чистая правда!
Ученые создали кур, способных нести яйца, которые спасают жизни! И это чистая правда! При дефиците лизосомной кислой липазы (ДЛКЛ) нарушается работа внутриклеточного фермента лизосомной кислой липазы. При этом заболевании клетки накапливают слишком много холестерина и триглицеридов и погибают. Еще недавно эта болезнь считалась неизлечимой. Врачи лишь разводили руками и наблюдали, как редкая болезнь заживо разрушает организм изнутри. Но то, что совершили генетики сегодня, звучит как научная фантастика! Они создали лекарство в обычных куриных яйцах! С помощью технологии CRISPR/Cas9 ученые переписали ДНК птиц, превратив их яйцеводы в биофабрики по производству человеческого фермента для ферментозаместительной терапии. Именно такой подход позволил создать себелипазу альфа. Но ведь это внутриклеточный белок, как же ему попасть в клетку? Дело в том, что введенный препарат связывается с рецепторами на поверхности клеток и именно так фермент доставляется внутрь лизосом. От неизвестной причины смерти до лекарства, которое доставляет работающий фермент прямо в клетку, — путь занял десятилетия. Подробности, как всегда, в нашей новой статье. #Биомолекула_инфографика