Центр развития непрерывного медицинского и фармацевтического образования
Образование · 10 июля 2026 г.
Развитие "болезни Стивена Хокинга" у мышей замедлили с помощью нового лекарства — 10 июля 2026 г. в 05:18:30.372
Развитие "болезни Стивена Хокинга" у мышей замедлили с помощью нового лекарства 🧠 Международный коллектив биологов из Аризонского университета сумел замедлить развитие бокового амиотрофического склероза (БАС) — смертельной болезни нервной системы, которой страдал Стивен Хокинг. Для этого был создан экспериментальный препарат XL20, нейтрализующий токсичные скопления белка TDP-43. Профессор Ван Синлун отметил, что учёные впервые попытались выяснить, есть ли в белке участок, ответственный именно за гибель нейронов, который можно заблокировать, не нарушив нормальную работу самого пептида. 🧠 Причины развития БАС до конца не изучены, но известно, что у всех больных нейроны производят избыточное количество белка TDP-43. Со временем он выходит за пределы клеток и образует токсичные “клубки”, убивающие нейроны. Ранее попытки создать лекарства, разрушающие эти скопления, проваливались — TDP-43 важен для работы всех клеток организма, и нарушение его функций приводило к тяжёлым последствиям. 🧠 Учёные решили пойти другим путём: сравнили структуру TDP-43 у здоровых людей, больных БАС и разных видов животных. Так был найден небольшой участок в C-терминале белка, играющий ключевую роль в образовании “клубков”, удаление которого не мешает нормальной работе TDP-43. На основе этого открытия и была создана молекула XL20, блокирующая именно этот участок. 🧠 Испытания на мышах с БАС показали, что препарат продлевал жизнь животным, улучшал их подвижность и предотвращал массовую гибель нейронов. Это даёт учёным основания надеяться, что XL20 и его усовершенствованные версии смогут замедлить развитие болезни и у людей. Пока же БАС остаётся неизлечимым заболеванием, при котором большинство пациентов умирают от отказа лёгких через два-пять лет после постановки диагноза — редким исключением стали как раз Стивен Хокинг и гитарист Джейсон Беккер. Источник