ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ ВЫШЛА В РЕДКИЕ БОЛЕЗНИ — 20 августа 2026 г. в 11:00:35.872
ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ ВЫШЛА В РЕДКИЕ БОЛЕЗНИ Американский регулятор одобрил генную терапию Генгликос для взрослых и детей с болезнью фон Гирке. Препарат должен снизить зависимость пациентов от сырого кукурузного крахмала. Решение основано на 48-недельном исследовании: потребность в крахмале уменьшилась по сравнению с плацебо. Производителю предстоят дополнительные испытания. Цена курса в США составит 2,7 млн долларов.
13 просмотров