Ученые Института химической биологии и фундаментальной медицины им. Д.Г.Кнорре СО РАН с... — 11 июня 2026 г. в 02:55:06.117
Ученые Института химической биологии и фундаментальной медицины им. Д.Г.Кнорре СО РАН создают химическую базу для получения потенциально более эффективных препаратов против спинально-мышечной атрофии с лучшей доставкой в клетки и менее токсичных. «В дальнейшей перспективе мы планируем поработать в коллаборации с коллегами, у которых, как мы знаем, есть инструменты для проверки действия наших молекул. И как раз через 3–5 лет мы планируем такие коллаборации, чтобы первично оценить терапевтический эффект на мышах», — отметил младший научный сотрудник ИХБФМ СО РАН к.х.н. Тимофей Жарков. Вещества, которые синтезируют сотрудники лаборатории химии нуклеиновых кислот ИХБФМ СО РАН, корректируют работу гена _SMN2_ по механизму альтернативного сплайсинга, что повышает выработку белка SMN, необходимого для нормального функционирования моторных нейронов. Ученые рассчитывают, что принципы и решения, обнаруженные в ходе исследования, могут стать удачными и для других геннотерапевтических препаратов. Исследование выполняется в рамках гранта Российского научного фонда № 25-24-01008. Подробнее: https://nsktv.ru/news/medicine/novosibirskie_uchyenye_sozdayut_osnovu_dlya_novogo_preparata_protiv_spinalno_myshechnoy_atrofii/