Ген-двойник и одна молекула из 10 000
Ген-двойник и одна молекула из 10 000 История развития терапии СМА: как рождаются лекарства, из чего складывается их цена и зачем разработчикам предсказуемая защита патента. При спинальной мышечной атрофии «ломается» ген SMN1. Но у природы есть запасной вариант — почти точная копия SMN2. Беда в том, что “работает” он только на 10-15%. Два из трёх способов лечения заболевания построены на простой и понятной идее: заставить ген-двойник работать лучше. Первое такое лекарство одобрили в декабре 2016-го, и у людей, считавшихся неизлечимыми, появился шанс если не на победу над болезнью, то как минимум на то, чтобы остановить патологический процесс. Но лекарства от СМА очень дорогие. Объясняем, почему. Путь от идеи до аптеки — поиск иголки в стоге сена в течение 10–15 лет, а из 10 000 молекул-кандидатов лекарством становится только одна. Около 90% расходов на создание нового препарата — исследования, и лишь около 10% — производство, упаковка и т.д. Казалось бы, разработчика нового препарата защищает патент. Но он действует всего 20 лет, а отсчёт времени стартует не с начала продаж, а с подачи заявки — то есть ещё до клинических исследований. По оценке экспертов, эксклюзивных продаж у разработчика нередко остаётся не больше пяти лет. Вложения должны вернуться — иначе не на что будет создавать новые лекарства. Поэтому у препаратов от редких (орфанных) заболеваний столь высокая цена. Ситуацию осложняет набирающая обороты практика принудительного лицензирования, которая фактически пытается еще больше уменьшить такой срок защиты. Однако эксперты предупреждают: если этот механизм из исключительной меры превратится в обычный способ обхода патентной защиты, у бизнеса просто исчезнет стимул вкладывать миллиарды в создание инноваций. Где же грань между правом оригинатора вернуть вложения и доступностью лекарства для пациентов? Разбираемся с экспертами в материале.