FDA одобрило первый PROTAC-препарат при РМЖ — 9 июня 2026 г. в 12:30:03.100
FDA одобрило первый PROTAC-препарат при РМЖ Препарат вепдегестрант (Veppanu®) для лечения пациентов с ER-положительным, HER2-отрицательным метастатическим раком молочной железы и мутацией ESR1 после прогрессирования на гормональной терапии. Это первый в мировой онкологической практике одобренный препарат класса PROTAC. Отличие в механизме действия — большинство препаратов стараются заблокировать работу определённого белка. PROTAC-технология действует иначе: она помогает клетке распознать этот белок как ненужный и запустить его разрушение. В случае вепдегестранта мишенью становится рецептор эстрогена, который играет ключевую роль в росте многих гормонозависимых опухолей молочной железы. Основанием для регистрации стали результаты исследования III фазы VERITAC-2, в которое вошли 624 пациента с распространённым ER+/HER2- раком молочной железы после лечения ингибиторами CDK4/6. Особый интерес представляли пациенты с мутацией ESR1 — одной из причин развития устойчивости к гормональной терапии. В этой группе были получены впечатляющие результаты: 🔹 медиана выживаемости без прогрессирования составила 5 месяцев против 2,1 месяца на фоне фулвестранта; 🔹 это один из случаев, когда препарат нового класса показал преимущество у пациентов с ESR1-мутированным раком молочной железы в исследовании III фазы. При этом профиль безопасности благоприятный. Большинство побочных эффектов относились к лёгкой или умеренной степени тяжести, а прекращение лечения из-за токсичности потребовалось менее чем у 3% пациентов. Мутации ESR1 часто появляются в процессе лечения и становятся одной из причин, почему гормональная терапия со временем перестаёт работать. Поэтому появление новых препаратов для таких пациентов — это дополнительные варианты лечения там, где выбор раньше был ограничен. Пока вепдегестрант недоступен в России, но само появление первого PROTAC-препарата показывает, насколько быстро развивается лекарственная терапия рака молочной железы. Для пациентов прогрессирование на гормональной терапии долгое время означало заметное сокращение вариантов лечения. Появление новых препаратов для ESR1-мутированных опухолей меняет эту ситуацию.