✔️ Применение эфзимфотазы альфа привело к улучшению состояния костной ткани у детей с г... — 23 июля 2026 г. в 13:48:03.755
✔️ Применение эфзимфотазы альфа привело к улучшению состояния костной ткани у детей с гипофосфатазией, ранее не получавших лечения ➡️ В клиническом исследовании III фазы MULBERRY при применении эфзимфотазы альфа было достигнуто улучшение по вторичным конечным точкам, характеризующим функциональный статус и качество жизни 📌 В масштабной программе клинических исследований III фазы при ГФФ, включающей в себя исследования MULBERRY, CHESTNUT и HICKORY, эфзимфотаза альфа характеризовалась благоприятным профилем безопасности и переносимости у пациентов, ранее не получавших лечения или получавших терапию асфотазой альфа 🎓 Последние результаты подтверждают, что эфзимфотаза альфа может быть назначена пациентам с ГФФ для самостоятельного введения один раз в две недели. В обобщенном анализе исследований MULBERRY и HICKORY среднегодовая частота реакций в месте введения при применении эфзимфотазы альфа была в пять раз ниже, чем при применении асфотазы альфа в регистрационных исследованиях в течение первых 24 недель терапии 🔔Положительные результаты исследования III фазы MULBERRY показали, что эфзимфотаза альфа (ALXN1850) — экспериментальный препарат заместительной ферментной терапии — обеспечиваетстатистически и клинически значимое улучшение состояния костной ткани у детей (в возрасте от 2 до < 12 лет) с гипофосфатазией (ГФФ), ранее не получавших терапию асфотазой альфа, по сравнению с применением плацебо на основании оценки по шкале общего впечатления от рентгенографических изменений (Radiographic Global Impression of Change, RGI-C) на 25-й неделе. ➡️В исследовании MULBERRY у пациентов, получавших эфзимфотазу альфа, медиана оценки по шкале RGI-C на 25-й неделе составила 1,67 по сравнению с 0 в группе плацебо; разность медиан составила 1,67 (95 % ДИ: 0,66–2,00; p = 0,0003)1. 🔘В исследовании также достигнута ключевая вторичная конечная точка, характеризующая состояние костной ткани, а именно — изменение оценки по шкале тяжести рахита (Rickets Severity Score, RSS) продемонстрировало статистически значимое улучшение к 25-й неделе; в группе эфзимфотазы альфа медиана изменения оценки составила −1,00, тогда как в группе плацебо — 0; разность медиан, таким образом, составила −1,00 (95 % ДИ: от −2,00 до −0,33; p = 0,0008). 🎓Полные результаты исследования III фазы HICKORY с участием подростков и взрослых пациентов (12 лет и старше) с ГФФ, которые ранее не получали терапию асфотазой альфа, будут представлены на предстоящей медицинской конференции. 🔈 Главный исследователь CHESTNUT Джилл Симмонс (Jill Simmons, MD) заявила: «Недостаточность щелочной фосфатазы, лежащая в основе ГФФ, может привести к появлению тяжелой прогрессирующей костной, неврологической и функциональной симптоматики у детей, разрушительно влияющей на физическое, социальное и эмоциональное благополучие в критический период развития. Полученные положительные результаты, в том числе статистически значимое улучшение состояния костной ткани и существенное улучшение функционального статуса, представляют собой клинически значимое достижение для детей с этим неизлечимым заболеванием». 🔈 Старший вице-президент, руководитель отдела разработок, регистрации и безопасности компании Alexion, подразделения редких болезней компании AstraZeneca, Джанлука Пироцци (Gianluca Pirozzi) отметил: «На сегодня программа клинических исследований III фазы по изучению эфзимфотазы альфа представляет собой крупнейшую и наиболее разностороннюю исследовательскую программу при ГФФ, охватывающую обширную популяцию пациентов с разнообразными клиническими проявлениями болезни. Устраняя главную причину ГФФ, дефицит щелочной фосфатазы, эфзимфотаза альфа в удобной форме для самостоятельного введения может существенно улучшить результаты лечения пациентов с ГФФ». 🔗 Подробная информация ⬅️