В Cell представлен новый подход к лечению мышечной дистрофии Дюшенна на основе кольцевы... — 17 июня 2026 г. в 07:26:19.838
В Cell представлен новый подход к лечению мышечной дистрофии Дюшенна на основе кольцевых arRNA, которые индуцируют пропуск экзона и восстанавливают синтез дистрофина без редактирования ДНК. В исследованиях на обезьянах и пациентах терапия обеспечивала длительную продукцию дистрофина https://www.cell.com/cell/abstract/S0092-8674(26)00589-1

