#дайджест — 5 июля 2026 г. в 10:44:16.141
#дайджест Новые правила FDA для ускорения разработки генной терапии, первые результаты исследования препарата для лечения наследственной гиперхолестеринемии и расширение показаний Casgevy у детей: главные новости о лечении орфанных заболеваний за июнь 🧬 FDA представило проект руководства, которое должно ускорить разработку генной терапии для редких заболеваний https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-issues-draft-guidance-help-accelerate-cell-and-gene-therapies-patients 🧬 Впервые в мире генную терапию WWOX-ассоциированной эпилепсии ввели восьмимесячному ребёнку напрямую в головной мозг https://www.globenewswire.com/news-release/2026/06/08/3308202/0/en/first-in-the-world-gene-therapy-delivers-missing-gene-directly-to-infant-s-brain-marking-historic-milestone-in-precision-medicine.html 🧬 Опубликованы первые результаты генной терапии VERVE-102 для лечения гиперхолестеринемии https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2601283 🧬 Представлен новый подход к терапии миодистрофии Дюшенна на основе кольцевых arRNA, восстанавливающих синтез дистрофина без редактирования ДНК https://www.cell.com/cell/abstract/S0092-8674(26)00589-1 🧬 Опубликованы результаты III фазы терапии лонвогураном зиклумераном при наследственном ангионевротическом отёке https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2600931 🧬 FDA согласилось принять имеющиеся данные для ускоренного рассмотрения генной терапии болезни Гентингтона от UniQure https://www.reuters.com/legal/litigation/uniqure-gets-fda-green-light-file-huntingtons-gene-therapy-approval-2026-06-17/ 🧬 FDA расширило показания олезарсена (Tryngolza) для лечения тяжёлой гипертриглицеридемии https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/tryngolzar-olezarsen-approved-fda-first-and-only-treatment 🧬 FDA разрешило применение Casgevy у детей с серповидно-клеточной анемией и β-талассемией с 2-летнего возраста https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-young-children-sickle-cell-disease 🧬 «Гемабанк» начал исследования in vivo генной терапии гемофилии A и B https://remedium.ru/news/gemabank-nachal-testirovat-nov/ 🧬 FDA расширило показания Hympavzi для лечения гемофилии A и B у детей и пациентов с ингибиторами факторов свертывания https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-pfizers-bleeding-disorder-drug-children-2026-06-08/ 🧬 Fulcrum Therapeutics прекратила разработку препарата для лечения серповидноклеточной анемии https://ir.fulcrumtx.com/news-releases/news-release-details/fulcrum-therapeutics-announces-discontinuation-pociredir-program