В Nature Medicine опубликованы результаты первых клинических исследований персонализиро... — 22 июля 2026 г. в 06:19:58.757
В Nature Medicine опубликованы результаты первых клинических исследований персонализированной терапии для пациентов с SCN2A-ассоциированной эпилептической энцефалопатией. Препарат на основе антисмысловых олигонуклеотидов избирательно подавлял активность измененной копии гена SCN2A, что привело к выраженному снижению частоты приступов и улучшению неврологических функций у двух пациентов https://www.nature.com/articles/s41591-026-04527-y

