Еврокомиссия одобрила первый препарат для лечения церебральной адренолейкодистрофии у м...
Еврокомиссия одобрила первый препарат для лечения церебральной адренолейкодистрофии у мальчиков Европейская комиссия выдала разрешение на применение препарата Nezglyal (lerigltazone) от испанской биофармацевтической компании Minoryx Therapeutics при церебральной адренолейкодистрофии у мальчиков в возрасте от 2 до 12 лет. Препарат показан пациентам с очагами в головном мозге без накопления контрастного вещества гадолиния на магнитно-резонансной томографии (Gd-негативными очагами) и неврологической функциональной оценкой 0-1 балл. Основой для регистрации стали результаты исследования с участием 23 мальчиков с церебральной адренолейкодистрофией. Все пациенты получали lerigltazone дополнительно к стандартной терапии, а также трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (при наличии показаний). Через 96 недель или перед трансплантацией прогрессирование заболевания было приостановлено у 35% пациентов (7 из 20), тогда как при естественном течении болезни этот показатель ожидался на уровне 10%. Nezglyal стал первым зарегистрированным в ЕС препаратом для пациентов с церебральной адренолейкодистрофией с Gd-негативными очагами. Разрешение выдано при исключительных обстоятельствах из-за редкости заболевания и невозможности получить полный объем данных об эффективности и безопасности. Церебральная адренолейкодистрофия – тяжелое наследственное заболевание, при котором из-за генетического сбоя разрушается защитная оболочка нервных клеток в головном мозге. При патологии у пациентов ухудшается память и внимание, изменяется поведение, возникают трудности с пониманием речи и чтением.