📊 Модифицированный витамин A замедлил рост очагов атрофии при болезни Штаргардта
📊 Модифицированный витамин A замедлил рост очагов атрофии при болезни Штаргардта Американские ученые оценили эффективность таблеток с модифицированной молекулой витамина A у пациентов с болезнью Штаргардта. За два года очаги атрофии выросли меньше, чем в группе плацебо, а острота зрения в обеих группах снизилась одинаково. Результаты исследования TEASE-1 опубликовали в журнале JAMA Ophthalmology. При болезни Штаргардта мутации гена ABCA4 нарушают выведение продуктов зрительного цикла, в пигментном эпителии копятся бисретиноиды, и они убивают клетку. Ученые заменили три атома водорода в молекуле витамина A на дейтерий и получили гильдеуретинола ацетат. Связь с дейтерием прочнее, поэтому молекулы витамина A хуже соединяются друг с другом и бисретиноидов образуется меньше. Исследование провели в семи центрах США и включили 50 пациентов от 12 лет с мутацией ABCA4. Пациенты получали 14 или 24 мг препарата в сутки либо плацебо, а одна группа первый год принимала плацебо и второй год препарат. Средний возраст участников составил 44,3 года. Рандомизированных пациентов было мало, поэтому к контролю добавили 54 архивных случая естественного течения болезни. Размер очага считали как квадратный корень из его площади на аутофлуоресценции. При лечении он рос на 0,182 мм в год, без лечения – на 0,232 мм в год, разница составила 21,6%. В чистом сравнении рандомизированных групп, без архивных случаев, разница уменьшилась до 14,9%. Острота зрения за два года снизилась на 1,6 буквы в группе препарата и на 1,1 буквы в группе плацебо. Нежелательные явления были в основном легкими и встречались в группах одинаково часто. Три серьезных явления с препаратом не связали. Про ночную слепоту и трудности с темновой адаптацией не сообщил ни один участник. Пациентов набирали с 2015 по 2019 год, а результаты опубликовали только сейчас. При этом на регистрацию подали второй препарат, тинларебант. Он блокирует доставку ретинола в сетчатку. Заявку FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) приняло в августе 2026 года, решение ждут к февралю 2027 года. Пока ни один из двух препаратов не зарегистрировали. Источник: JAMA Ophthalmology