📌РНИМУ им. Н.И. Пирогова займется созданием первой в России платформы персонализирован... — 11 сентября 2026 г. в 09:44:06.548
📌РНИМУ им. Н.И. Пирогова займется созданием первой в России платформы персонализированных генотерапевтических препаратов для лечения моногенных наследственных заболеваний. 🧬Речь идет о доминантных патологиях, на которые приходится до 50% орфанных заболеваний, а также о болезнях, связанных с мутациями в крупных генах, где традиционная генная терапия на основе вирусных векторов может быть неприменима. ✅Технология предполагает точечную коррекцию патогенных мутаций непосредственно в геноме пациента с использованием систем редактирования CRISPR-Cas9, TALEN и ZFN. По сути — индивидуальный препарат под конкретную мутацию конкретного человека. На первом этапе целевой охват составит 5–7 нозологий. ❗Проект также направлен на технологическую независимость и импортозамещение в высокотехнологичной медицине.