Опубликован № 2–2026 журнала «БИОпрепараты. Профилактика, диагностика, лечение» — 9 июля 2026 г. в 06:25:38.842
Опубликован № 2–2026 журнала «БИОпрепараты. Профилактика, диагностика, лечение» Главная тема – «Разработка препаратов для лечения редких (орфанных) заболеваний». С обращением к читателям выступил член редколлегии журнала, доктор медицинских наук, профессор, заслуженный деятельно науки Российской Федерации Р.А. Хамитов. ⚡️Выпуск открывает обзорная статья «Эволюция терапии моногенных орфанных заболеваний и регуляторные аспекты разработки орфанных препаратов», которая представляет гармоничный синтез исторического аспекта, актуальных проблем и прогноз перспективных треков в данной отрасли. ✅По мнению авторов, помимо технологического фактора, прогресс в лечении орфанных заболеваний, таких как муковисцидоз, спинальная мышечная атрофия, гемофилия и лизосомальные болезни накопления, связан с «выстраиванием эффективных регуляторных, экономических и социальных механизмов, обеспечивающих равный доступ пациентов к этим достижениям». 🔬Продолжает главную тему выпуска обзор «Доклиническая разработка педиатрических орфанных генотерапевтических препаратов: анализ подходов и проблем». Дизайн ДКИ базируется на принципе весомости доказательств и требует индивидуального подхода с изучением биораспределения вектора и трансгена, экспрессии трансгена в целевых/нецелевых тканях, выделения (шеддинга) вектора. ✅Опыт передовых разработок орфанных препаратов способствует постоянному пересмотру регуляторных подходов, но одним из факторов успеха ДКИ остается выбор релевантной экспериментальной модели, валидированной по клинически значимым конечным точкам. 📝Результаты оригинального исследования посвящены совершенствованию технологических способов получения моноклональных клонов-продуцентов кислой альфы-глюкозидазы на основе клеток линии СНО-К1 для ферментной заместительной терапии орфанных заболеваний. В течение 60 генераций лидерный клон сохранял ростовые характеристики, а продуктивность активного фермента составила около 450 мг/л на 7 сут. Авторы доказали, что стабильный клон-продуцент может быть использован для наработки экспериментальных серий фермента при постановке дальнейших ДКИ. 🔷Завершает тематический блок исследование тканеспецифичности и возрастной динамики искусственного CAG-промотора на основе β-актина курицы в различных органах мышей линии ICR, который используется в рекомбинантных аденоассоциированных вирусах при разработке генотерапевтических препаратов. Активность промотора в четырехглавой мышце бедра в 4,7–9,7 раза превышала таковую в других органах, что перспективно для мышечно-ориентированной терапии. Напротив, в тканях головного мозга и легкого с 3 по 12 нед. после инъекции активность снижалась в 4,7 и 5,2 раза соответственно. Эти и другие статьи выпуска журнала «БИОпрепараты. Профилактика, диагностика, лечение» № 2–2026 представлены в открытом доступе на сайте журнала. Скачать выпуск PDF