Фонд "Ретткие Жизни" и РНИМУ им. Пирогова заключили договор на разработку генной терапи...
Фонд "Ретткие Жизни" и РНИМУ им. Пирогова заключили договор на разработку генной терапии для синдрома Ретта. 1 сентября 2026 Фонд «Ретткие жизни» и РНИМУ им. Пирогова подписали договор о совместной деятельности в рамках программы «Программа организации генетических исследований для детей с синдромом Ретта» (утверждена протоколом Совета Фонда №1 от 16.08.2026 г.). Это будут первые научные исследования в РФ по синдрому Ретта, инициированные и финансируемые нашим Фондом. Данная программа будет реализовываться в 3 этапа до января 2028 года, каждый ее этап нуждается в финансировании. Первый этап уже профинансирован: две семьи, родители детей с синдромом Ретта, помогли Фонду закрыть сбор на этот этап. Суммы исчисляются миллионами рублей, и мы понимаем, что такие решения даются семьям непросто, особенно, когда нет понимания, когда и какой будет результат. Но мы работаем над тем, чтобы результат был, и как можно быстрее! Чтобы каждая девочка в РФ смогла получить долгожданный препарат. В рамках данной научной работы учёные разработают саморегулирующуюся конструкцию MECP2. Сложность этой работы в том, что новая конструкция должна сама дозировать терапевтический ген: включаться там, где его не хватает, и не допускать опасной передозировки. Что на выходе? Не просто научные выводы, а готовая модель: несколько проверенных вариантов «умной» регуляции, из которых обоснованно будет выбран лучший. Именно он станет кандидатом для следующего этапа — доклинических испытаний на животных (мышах). Более подробно о проекте можно почитать на нашему сайте (https://rett-lives.ru/about/projects/) После этого мы вплотную подойдем к нашей главной цели — созданию отечественного генного препарата, который не уступает (а в чём-то, возможно, и превосходит) будущие зарубежные аналоги. Это невероятно, но всего лишь полтора года назад не было нашего Фонда, ученые в РФ не знали о нас и не занимались синдромом Ретта. И какие колоссальные изменения произошли за это время! Впереди у нас сложная работа по привлечению финансов на закрытие всех этапов научной работы. В ближайшие полгода нам необходимо найти 6 миллионов рублей для финансирования очередного этапа. Если вы хотите помочь нам в этом, то это можно сделать на странице "Помочь" (https://rett-lives.ru/help/) Мы будем обязательно держать вас в курсе всех новостей, которые касаются исследований, и которыми можно будет поделиться. А также продолжим публиковать финансовый отчет о деятельности Фонда.