🧐 FDA впервые одобрило терапию болезни накопления гликогена типа Ia — 20 августа 2026 г. в 07:33:02.172
🧐 FDA впервые одобрило терапию болезни накопления гликогена типа Ia ➡️ FDA одобрило Genglycos (pariglasgene brecaparvovec-opnr) компании Ultragenyx для лечения взрослых и детей от 8 лет с болезнью накопления гликогена типа Ia. Это первый одобренный препарат для этого редкого наследственного заболевания. 〰️ Genglycos представляет собой однократную генную терапию на основе AAV8, которая доставляет функциональную копию гена G6PC в клетки печени. До появления препарата лечение в основном было направлено на предотвращение тяжелой гипогликемии с помощью строгого режима питания и регулярного приема кукурузного крахмала. 🔸 FDA выдало препарату ускоренное одобрение. В исследовании терапия позволила снизить суточную потребность пациентов в кукурузном крахмале в среднем на 31% по сравнению с исходным уровнем. 🔸 Поскольку решение основано на суррогатной конечной точке, Ultragenyx должна будет провести подтверждающее исследование для сохранения регистрации препарата. ➖ Подписывайтесь на «Право на здоровье» в MAX и Тelegram