Компактный редактор генов FanzMAX показал эффективность до 97% — 4 сентября 2026 г. в 16:20:01.354
Компактный редактор генов FanzMAX показал эффективность до 97% Инженеры Пенсильванского университета создали улучшенную версию малого РНК-направляемого белка Fanzor2 – потенциальной альтернативы CRISPR. Новый редактор FanzMAX содержит менее 500 аминокислот, что позволяет доставлять его с помощью аденоассоциированные вирусы (AAV). Используя машинное обучение (модель EvoMax), исследователи оптимизировали белок за три раунда, достигнув эффективности редактирования до 97% на некоторых геномных мишенях. В экспериментах на мышах при редактировании гена PCSK9 (регуляция холестерина) одна конфигурация дала 25% редактирования в печени и снижение уровня белка на 34% без токсичности. Однако другие варианты с более высокой активностью вызвали тяжелые побочные эффекты и крупные делеции ДНК, что подчеркивает необходимость баланса между мощностью и безопасностью. «Цель – контролируемое редактирование, а не максимальное», – отмечают авторы. Разработка демонстрирует, как комбинация биоинженерии, эволюционной информации и ИИ способна превратить природный, но слабый фермент в эффективный терапевтический инструмент.