Разработка американской Ultragenyx для терапии синдрома Ангельмана не достигла первично... — 4 сентября 2026 г. в 14:12:00.976
Разработка американской Ultragenyx для терапии синдрома Ангельмана не достигла первичной и ключевой вторичной конечных точек в ходе КИ III фазы Итогами клинических исследований препарата GTX-102 (apazunersen) поделились представители Ultragenyx Pharmaceutical. Препарат не достиг первичной конечной точки – изменения исходного показателя когнитивной функции по шкале развития младенцев и детей младшего возраста Байли (предназначен для оценки очень маленьких детей, находящихся в зоне риска задержек или нарушений развития), – и ключевой вторичной – совокупного ответа по многодоменному индексу MDRI (показатель эффективности лекарственной терапии, который оценивает улучшение состояния пациента). Различий между группами пациентов, получавшими apazunersen и плацебо, по этим показателям выявлено не было. В проекте участвовало более 125 пациентов в возрасте от 4 до 17 лет с генетически подтвержденным синдромом Ангельмана и полной делецией материнской копии гена UBE3A. Apazunersen вводили интратекально. Тем не менее профиль безопасности препарата соответствовал данным, полученным на I-II фазах КИ. На более ранних фазах исследований препарата компания сообщала о положительной динамике по нескольким симптомам заболевания. После публикации последних результатов акции Ultragenyx упали более чем на 40%. Компания также объявила о планах существенно сократить расходы. Синдром Ангельмана представляет собой редкое генетическое заболевание, которое вызывает тяжелую задержку развития, нарушения речи и сна, припадки, частый беспричинный смех и улыбку.