AstraZeneca объяснила провал III фазы КИ препарата при гипофосфатазии неожиданно сильны...
AstraZeneca объяснила провал III фазы КИ препарата при гипофосфатазии неожиданно сильным эффектом плацебо AstraZeneca сообщила, что ее кандидат эфзимфотаза альфа не достиг первичной конечной точки в исследовании III фазы HICKORY при гипофосфатазии – редком генетическом заболевании, при котором снижается активность фермента тканеспецифической щелочной фосфатазы, что приводит к нарушению минерализации костей и зубов. Препарат сравнивали с плацебо у взрослых и подростков, ранее не получавших Стрензик (асфотаза альфа). Через 25 недель терапия дала прирост 17,05 метра в шестиминутном тесте ходьбы, однако группа плацебо показала еще лучший результат. В компании назвали ответ на плацебо «лучше ожидаемого». Несмотря на неудачу, пост-хок анализ выявил признаки эффективности. Минимального клинически значимого улучшения по тесту ходьбы достигли 45,2% пациентов на эфзимфотазе альфа против 30% в группе плацебо – шанс на клинически значимый ответ оказался в 2,5 раза выше. Препарат также значимо снизил усталость. В подгруппе с детским началом гипофосфатазии отмечено номинальное преимущество в 35,6 метра, а у взрослых с взрослым началом – улучшение по шкалам LEFS и FACIT-Fatigue. AstraZeneca намерена продолжить работу над препаратом, несмотря на провал первичной цели. Сейчас Strensiq остается единственным одобренным в США средством для гипофосфатазии; по прогнозам GlobalData, его продажи достигнут пика в 2027 году на уровне чуть выше $2 млрд, а затем снизятся более чем на 35% к 2032 году. Конкуренция растет: в августе 2026 года BioMarin приобрела Alesta Therapeutics и ее кандидат ALE1 за $490 млн.