🧬 Учёные впервые остановили смертельную болезнь у мышей ещё до рождения — 29 мая 2026 г. в 16:10:05.673
🧬 Учёные впервые остановили смертельную болезнь у мышей ещё до рождения —————————— Болезнь, которую раньше лечили только после рождения, теперь исправляют прямо в утробе. Это меняет сам подход к наследственным заболеваниям. Исследователи взяли мышей с мутацией, вызывающей наследственную тирозинемию 1-го типа — смертельное нарушение обмена веществ, при котором печень разрушается с первых дней жизни. Без вмешательства такие мыши погибают сразу после рождения. Учёные применили базовый редактор BE3 — модифицированную версию CRISPR (технологии редактирования генома). В отличие от классического CRISPR-Cas9, BE3 не разрезает двойную цепь ДНК полностью, а лишь химически меняет один нуклеотид. Это делает его потенциально безопаснее для применения у плода. Редактор ввели в клетки печени плода внутриутробно — и мыши с исправленной мутацией выжили с нормальной функцией печени. В параллельном эксперименте CRISPR-компоненты, введённые в амниотическую жидкость, изменили гены клеток лёгких плода. Это расширяет список заболеваний, которые можно лечить до рождения. Среди кандидатов — тирозинемия и синдром Гурлера. 📄 Исследование: журнал Nature Medicine, 2018 —————————— 💡 Впервые показано, что наследственную смертельную болезнь можно остановить до рождения. Для пациентов с редкими метаболическими заболеваниями это открывает лечение ещё до появления необратимых последствий. До испытаний на людях далеко — регуляторы потребуют многолетних данных наблюдений, — но направление задано. @medhex | via ScienceDaily | 2018 #медицина #наука #открытие #прорыв #здоровье