🔬 20 мая — Международный день клинических исследований — 20 мая 2026 г. в 14:32:35.149
🔬 20 мая — Международный день клинических исследований В этот день в 1747 году британский корабельный врач Джеймс Линд начал первое в истории контролируемое клиническое испытание — и доказал, что цитрусовые лечат цингу. С тех пор клинические исследования стали основой доказательной медицины. Для редких заболеваний они имеют особое значение. Пациентов мало, они наблюдаются в разных медицинских организациях, по ряду нозологий нет единых регистров — собрать достоверные данные особенно сложно. Поэтому в орфанной медицине ключевую роль играют наблюдательные исследования и данные реальной клинической практики (Real-World Data, RWD). На их основе формируется доказательная база (Real-World Evidence, RWE), которая помогает понимать течение заболевания, эффективность и безопасность терапии, маршрутизацию пациентов и реальные барьеры в системе помощи. НАЭРЕЗ развивает кооперированные наблюдательные исследования по редким заболеваниям, объединяя федеральные центры, клинических экспертов и исследовательские команды. Сейчас НАЭРЕЗ уже координирует целый ряд наблюдательных исследований: одни проекты уже идут, другие готовятся к старту. 🩸 HEMO 2025 — гемофилия и болезнь Виллебранда у взрослых и детей. Старт — весна 2025 года. Кураторы: НМИЦ гематологии и НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева. Уже набрано более 400 пациентов, проходят динамические визиты, подготовлены первые промежуточные аналитические отчеты. 🧬 ADULTSMARUS-24 — СМА у взрослых. Старт — лето 2025 года. Куратор: Российский центр неврологии и нейронаук. Набрано более 80 пациентов, идут динамические визиты. 🎗 RG-NB-2025 — нейробластома у детей. Старт — апрель 2026 года. Кураторы: НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева, НИИ детской онкологии и гематологии им. Л.А. Дурнова, НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии им. Р.М. Горбачевой, СПбГУЗ КНпЦСМП. Идет набор пациентов. 🧒 RNIMU-SMA-PERSPECTIVE-01 — СМА у детей. Исследование находится на этапе подготовки к запуску. 🌬 RWE-CF-RU-2026-001 — муковисцидоз. Исследование готовится к запуску. В ближайших планах — старт наблюдательных исследований по ещё более широкому кругу заболеваний. В рамках таких проектов НАЭРЕЗ объединяет медицинские организации и специалистов по одной нозологии, организует экспертную работу над протоколом, разрабатывает документацию, создаёт и поддерживает электронные базы данных, обеспечивает статистическую поддержку и помогает внедрять результаты в клиническую практику. Для пациентов каждое качественно собранное наблюдение имеет значение. Для системы здравоохранения такие исследования становятся основой для точных клинических решений и развития маршрутов помощи. ❗️ Если вы врач-эксперт, представитель медицинской организации или специалист фармацевтической сферы и заинтересованы в участии в наблюдательных исследованиях по редким заболеваниям, вы можете оставить заявку. Куратор соответствующего исследования рассмотрит её и свяжется с вами ⏩ ПРИСОЕДИНЯЙТЕСЬ ⏪