«Гемабанк» начал тестировать на мышах новый препарат для лечения гемофилии
«Гемабанк» начал тестировать на мышах новый препарат для лечения гемофилии Биотехнологическая компания «Гемабанк» в пресс-релизе сообщила об успешном завершении лабораторных тестов линейки новых геннотерапевтических препаратов для лечения гемофилии А и B и старте исследований на живых организмах. Разрабатываемые препараты относятся к классу генной терапии нового поколения. Их ключевое преимущество — оптимизированный режим дозирования терапевтического белка. Благодаря тканеспецифичному синтезу препарат активируется строго в целевых тканях организма, что существенно повышает безопасность и эффективность лечения. По словам пресс-службы компании, препараты-кандидаты для лечения гемофилии обоих типов (А и B) уже показали высокую эффективность на клеточных моделях. Теперь специалисты начади тестирование на мышах с целью определения минимальной эффективной дозы препарата. Для гемофилии B ученые уже оценили оптимизированный ген фактора свертываемости крови на животной модели. Для гемофилии А аналогичная оценка будет выполнена в ближайшее время. После завершения текущего этапа и анализа всех данных по оптимизированным генетическим конструкциям разработчики перейдут к полномасштабным доклиническим испытаниям препаратов-кандидатов. Разработка ведется совместно со стартапом «Свифтген» в рамках запущенной в 2023 году программы по созданию лекарств нового поколения для лечения наследственных заболеваний крови. Подписывайтесь на «Новости биоэкономики»! Telegram | Макс | ВКонтакте | Дзен Фото: Magnific