💊 FDA определится с полным одобрением препаратов Sarepta для терапии миодистрофии Дюше... — 6 июля 2026 г. в 11:43:01.879
💊 FDA определится с полным одобрением препаратов Sarepta для терапии миодистрофии Дюшенна в феврале 2027 года ▶️ FDA назначило целевую дату принятия решения по заявкам Sarepta Therapeutics на 28 февраля 2027 года. Компания добивается перевода препаратов Amondys 45 и Vyondys 53 из режима ускоренного одобрения в статус полного одобрения. ▪️Оба препарата относятся к exon-skipping терапии и применяются при мышечной дистрофии Дюшенна. Sarepta подала заявки, несмотря на то что подтверждающее исследование Essence не достигло первичной конечной точки. В компании указывают на различия в пользу терапии по тесту скорости подъема на четыре ступени, данные реальной клинической практики, а также на возможное влияние пандемии COVID-19 на результаты исследования. Президент Sarepta по R&D и техническим операциям Луиза Родино-Клапак отметила, что при малых выборках и заболевании, при котором повреждения развиваются годами, данные реальной практики особенно важны для оценки влияния терапии на течение болезни. 📎По оценке аналитиков Jefferies, инвесторы закладывают вероятность одобрения выше 50%. При этом они допускают, что даже в случае отказа в переводе препаратов на полное одобрение FDA может разрешить им остаться на рынке. ➖ Подписывайтесь на «Право на здоровье» в MAX и Тelegram