Производитель из США опубликовал годовые данные CAR-T-терапии синдрома ригидного челове...
Производитель из США опубликовал годовые данные CAR-T-терапии синдрома ригидного человека и миастении Американская биотехнологическая компания Kyverna Therapeutics представила обновленные данные об эффективности однократной инфузии mivocabtagene autoleucel (miv-cel, экспериментальной аутологичной CAR-T-терапии, направленной на CD19) при синдроме ригидного человека и генерализованной миастении спустя год после введения препарата. Компания сообщила о сохранении клинического ответа в течение года и более после лечения. При синдроме ригидного человека препарат изучался в регистрационном исследовании KYSA-8. После одной инфузии у пациентов отмечалось улучшение показателей подвижности и снижение выраженности мышечной скованности. К 16-й неделе медианное улучшение показателей по сравнению с исходными уровнями составило 46%, а по истечении 12 месяцев – 49%. В течение года 92% участников из 26 пациентов не нуждались в иммунотерапии. Обновленные данные об эффективности miv-cel при генерализованной миастении получены в ходе исследования II фазы KYSA-6. Семи пациентам с умеренным и тяжелым течением заболевания вводили однократную дозу препарата. У всех участников наблюдалось клинически значимое улучшение показателей повседневной активности при миастении и количественной оценки миастении, а улучшения сохранялись в течение года после инфузии. Miv-cel представляет собой собственные иммунные клетки пациента, генетически модифицированные для экспрессии химерного антигенного рецептора (CAR), распознающего белок CD19 на В-лимфоцитах. После введения клетки уничтожают CD19-положительные В-клетки, которые участвуют в поддержании аутоиммунного ответа. Такой подход рассматривается как способ добиться более глубокого и продолжительного подавления патологического иммунного ответа по сравнению с постоянной иммуносупрессивной терапией.