🩺 Новости медицины
🩺 Новости медицины «Круг добра» добавил препарат для детей с СМА в перечень закупок Экспертный совет фонда «Круг добра» одобрил включение препарата «Итвизма» в перечень лекарств для закупки. Он предназначен для лечения детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) в возрасте от двух лет. По данным проведённых исследований, препарат показал долгосрочную эффективность у пациентов от двух лет, которые прежде не получали патогенетическую терапию. В клинических исследованиях также зафиксировали благоприятный профиль безопасности. Получать препарат смогут дети от двух лет с биаллельными мутациями в гене SMN1, если им ранее не назначали другие виды патогенетического лечения. Экспертный совет также пересмотрел условия обеспечения препаратом пэгцетакоплан детей с С3-гломерулопатией. Лекарство зарегистрировано в России, а в декабре 2025 года Европейское агентство по лекарственным средствам одобрило его применение у взрослых и подростков с этим заболеванием. Согласно обновлённым категориям фонда, пациенты старше 12 лет смогут получать пэгцетакоплан в соответствии с инструкцией. Детям младше 12 лет препарат предоставят при наличии решения врачебной комиссии о назначении вне зарегистрированных показаний. Ранее FDA одобрило инъекционный препарат Isembyld (apitegromab-mstn) для лечения СМА у взрослых и детей от двух лет. Разработка Scholar Rock, Inc. стала первой терапией СМА, которая непосредственно направлена на противодействие потере мышечной массы и может применяться вместе с уже существующими методами лечения, воздействующими на ген SMN. Здоровый интерес в MAX | VK | Блог