Новая клеточная терапия миодистрофии Дюшенна: обнадеживающие результаты и вопросы FDA
Новая клеточная терапия миодистрофии Дюшенна: обнадеживающие результаты и вопросы FDA В журнале The Lancet опубликованы результаты исследования фазы 3 препарата дерамиоцел для лечения миодистрофии Дюшенна. Работа привлекла внимание не только полученными результатами, но и тем, что практически одновременно эксперты FDA поставили под сомнение выводы исследования. Теперь судьба препарата зависит от решения американского регулятора. Миодистрофия Дюшенна является тяжелым наследственным заболеванием, при котором постепенно снижается сила скелетных мышц и развивается поражение сердца. Одним из перспективных направлений лечения считается клеточная терапия. Дерамиоцел получают из клеток донорских сердец, не пригодных для трансплантации. После введения эти клетки сохраняются в организме всего несколько недель, однако выделяют сигнальные молекулы, которые уменьшают воспаление, тормозят развитие фиброза и влияют на процессы восстановления тканей. Предыдущие исследования показали, что такой подход может замедлять прогрессирование заболевания. В исследование HOPE 3 включили 106 пациентов в возрасте 10 лет и старше с генетически подтвержденной миодистрофией Дюшенна. Участники случайным образом получали внутривенные инфузии дерамиоцела или плацебо каждые три месяца в течение года. Исследование было двойным слепым, поэтому ни пациенты, ни исследователи не знали, какой препарат вводился. По данным авторов, через 12 месяцев у пациентов, получавших дерамиоцел, ухудшение функции верхних конечностей происходило медленнее. Также отмечалось более медленное снижение сократительной способности сердца. Профиль безопасности оказался сопоставим с предыдущими исследованиями. Большинство нежелательных явлений были легкими или умеренными и проходили в течение первых двух суток после инфузии. Однако после публикации исследования эксперты FDA представили собственную оценку данных. По их мнению, исследование не достигло заранее определенных первичных и вторичных конечных точек. Кроме того, специалисты регулятора указали, что компания изменила методику анализа основных показателей эффективности уже после проведения исследования, что могло повлиять на интерпретацию результатов. Capricor Therapeutics не согласилась с этими выводами. Компания заявила, что эксперты FDA использовали неполную и устаревшую внутреннюю версию отчета, а окончательный анализ подтверждает эффективность препарата. Несмотря на это, независимый консультативный комитет FDA проголосовал против признания представленных данных достаточными для регистрации препарата. История дерамиоцела хорошо показывает, что успешная публикация даже в одном из самых авторитетных медицинских журналов еще не означает одобрения нового лечения. Для регуляторов важны не только сами результаты, но и строгое соблюдение заранее утвержденного плана анализа данных. Окончательное решение по заявке на регистрацию препарата FDA должно принять в ближайшее время.