M

MedHex | Медицина: данные, деньги, решения

Здоровье · 23 сентября 2026 г.

Открыть канал в MAX

🧬 Ген впервые «переписали» у живого человека

🧬 Ген впервые «переписали» у живого человека —————————— Прайм-редактирование меняет буквы в ДНК, как текстовый редактор. В июле 2024 года его впервые применили у человека — и отредактированные клетки прижились. Хроническая гранулематозная болезнь — редкий наследственный иммунодефицит. Из-за поломки в гене p47phox иммунные клетки не убивают бактерии и грибы. Пациент живёт на антибиотиках и рискует каждой инфекцией. Единственный выход — костный мозг от донора. Компания Prime Medicine (США) собрала терапию PM359. Кроветворные стволовые клетки CD34+ забрали у пациента, вне тела переписали в них дефектный участок и вернули в кровоток. В марте 2025 года американский журнал New England Journal of Medicine опубликовал данные: клетки закрепились в костном мозге, мутация исправлена значимо. Это первая проверка безопасности самой технологии. Следующая цель — править гены прямо в теле. На мышах с серповидноклеточной анемией (наследственной болезнью крови) липидные наночастицы исправили мутацию в 40% стволовых клеток. Расчётный прирост работающего фетального гемоглобина — около 70%. При дистрофии Дюшенна (наследственной мышечной болезни) в сердце мыши восстановили дистрофин — коррекция до 15%. На приматах вирусный вектор вставил в геном фрагмент длиной больше 800 пар оснований. Но в 30–50% клеток возникли случайные повреждения в месте правки — безопасность ещё доказывать. 📄 Исследование: New England Journal of Medicine, Prime Medicine, 2025 —————————— 💡 Прайм-редактирование вышло из лаборатории в клинику. Пока это долгая и дорогая процедура для редких болезней крови. Теперь наследственную болезнь можно править в самом коде. @medhex | via New England Journal of Medicine | 2025 #медицина #наука #открытие #прорыв #здоровье