CRISPR-терапия ЛПНП: −50% на год после одной инъекции. — 3 сентября 2026 г. в 19:12:17.841
CRISPR-терапия ЛПНП: −50% на год после одной инъекции. CTX310: first-in-human фаза 1, in vivo CRISPR-Cas9 против гена ANGPTL3 в печени. NEJM, 03.09.2026, ESC Congress 2026. n=15, наблюдение ~1 год. Результаты:— Активность ANGPTL3 упала почти на 80%.— ЛПНП и триглицериды —50%, эффект устойчив >12 мес после одной инъекции.— Первичная точка — безопасность, не эффективность. Главное: in vivo генная терапия с одной процедурой — потенциально куративный подход при тяжёлых наследственных дислипидемиях и непереносимости статинов. Фаза 3 планируется к концу 2026 г. Ограничения: фаза 1, n=15; первичная точка — безопасность; in vivo редактирование у человека — долгосрочные off-target-эффекты неизвестны; стоимость и доступность пока неясны. По материалам: The New England Journal of Medicine, 03.09.2026, ESC Congress 2026, Мюнхен.